Non esiste una terapia soddisfacente per molte malattie genetiche invalidanti come l'atrofia muscolare spinale giovanile pediatrica (sindrome di Wohlfart Kugelberg Welander). Lo scopo di questo libro  di descrivere una nuova terapia per l'atrofia muscolare spinale giovanile pediatrica che ha portato a un evidente miglioramento, mai riportato prima. Sono stati osservati due ragazzi iracheni non imparentati con l'atrofia muscolare spinale giovanile pediatrica e quello pi gravemente colpito  stato trattato con una nuova terapia che ha portato a un evidente miglioramento in meno di un mese. Il ragazzo meno colpito non ha ricevuto alcun trattamento e non ha mostrato alcun miglioramento dopo pochi mesi.